当地时间10月27日，美国明星基因疗法公司Intellia Therapeutics股价暴跌超过40%。当天，该公司表示，由于一名受试者出现严重肝损伤，已暂停两项基因疗法后期研究的给药和患者筛查，其中一项临床针对一种罕见的心脏病。
Intellia是一家专注于基于CRISPR基因编辑技术的药物开发公司，通过对人体靶向组织中的基因进行精准编辑，并利用包括脂质纳米颗粒（LNP）在内的药物递送技术治疗遗传性疾病。
此次暂停的临床试验药物涉及该公司的主要在研产品，一款用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）的药物nexiguran ziclumeran（nex-z）。该公司称，一名患者接受了此疗法后，出现肝酶急剧升高，胆红素升高，触发了安全因素导致的临床试验暂停。目前患者已住院接受治疗。
ATTR-CM是一种罕见且致命的心脏病，因缺陷的转甲状腺素蛋白在心脏中积聚，而最终导致器官衰竭。潜在的nex-z是一种针对该疾病的一次性疗法，其作用机制是“关闭”负责产生转甲状腺素蛋白的基因。
一位免疫学专家对第一财经记者表示：“在临床研究中，尤其是基因编辑细胞治疗领域的临床上，因安全性问题暂停的研究不占少数，具体原因还要通过调查进一步进行分析，来判断对患者健康的损伤是因为患者自身的原因，还是药物的原因，如果临床试验中反复出现类似的情况，那么可能药物管线会面临较大的风险。”
在Intellia暂停临床试验后，竞争对手BridgeBio Pharma股价大涨超过17%。目前，包括Alnylam Pharmaceuticals、辉瑞以及BridgeBio Pharma在内的公司针对ATTR-CM疾病的治疗方案均已获批，这些药物通过不同的技术路线，“关闭”或“抑制”转甲状腺素蛋白的不规则产生。
市场预估，ATTR-CM这一罕见心脏病是一个价值数十亿美元规模的市场。Alnylam公司预计，全球ATTR-CM患者人数在20万至30万，并且还有很多尚未确诊的患者。
中国相关的基因编辑疗法也在临床中。公开信息显示，去年7月，北京协和医院院长张抒扬教授、田庄教授在临床药理研究中心I期病房完成国内首个自主研发的基因编辑药物YOLT-201全国多中心临床试验的首位受试者用药。
据介绍，该药物为一次性给药，采用体内基因编辑技术及脂质纳米颗粒（LNP）递送技术，使用的基因编辑工具能在人体肝脏中实现高效特异的TTR靶基因功能编辑，为ATTR患者带来治愈的可能。
针对中国ATTR-CM患者的特点，复旦大学附属中山医院周京敏教授介绍称，ATTR分为野生型和遗传型，中国患者以遗传型为主，因此，遗传咨询和家系管理至关重要。他认为，目前基因沉默剂在ATTR神经病变的Ⅲ期临床研究中的表现值得期待，此外，淀粉样纤维清除药物的研发和临床研究也在不断推进，未来有望为临床患者带来更多选择和获益。
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钱童心
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